Директор подразделения Общества Макса Планка по изучению патогенов профессор Эмманюэль Шарпантье (Берлин, Германия) и исследователь из Калифорнийского университета в Беркли профессор Дженнифер А. Дудне (США) удостоились в 2020 г. Нобелевской премии по химии «за метод редактирования генома». Открытые ими «генетические ножницы» CRISPR–Cas9 — одно из важнейших научных достижений этого столетия.
Технология редактирования генома, используемая в новой терапии для лечения серповидноклеточной анемии (Гемоглобиноз S), была недавно одобрена в Великобритании. США стали второй в мире страной, где разрешили лечение с помощью «генетических ножниц».
Серповидноклеточная анемия представляет собой наследственную генетическую аномалию строения гемоглобина (переносящий кислород белок, содержащийся в эритроцитах), характеризующуюся наличием эритроцитов серповидной формы (в виде полумесяца) и хронической анемией, вызванной избыточным разрушением патологических эритроцитов. Серповидные клетки хрупкие и легко разрушаются. Они неэластичны, поэтому с трудом проходят через самые мелкие кровеносные сосуды (капилляры), препятствуя току крови и снижая объем доставляемого кислорода в ткани на участках с заблокированными капиллярами. Блокирование кровообращения может вызывать боль и с течением времени приводить к поражению селезенки, почек, головного мозга, костей и других органов. В итоге развивается почечная и сердечная недостаточность. У лиц с серповидноклеточной анемией всегда имеется анемия некоторой степени (часто вызывающая утомляемость, слабость и бледность), и может развиваться легкая желтуха (пожелтение кожи и белков глаз). Основными причинами смертности и инвалидизации становятся инсульты, которые атакуют каждого пятого пациента в возрасте до 20 лет.
До этого большинство случаев серповидноклеточной анемии лечили трансплантацией костного мозга, но не секрет, что зачастую поиск подходящего донора сопряжен со многими трудностями.
Предложенный учеными новый метод терапии использует «генетические ножницы» CRISPR/Cas для создания модифицированных стволовых клеток, которые могут восстанавливать эмбриональную форму гемоглобина в костном мозге, что должно привести к производству неповрежденных клеток крови. Система CRISPR–Cas 9 находит определенный участок ДНК и разрезает его, блокируя работу дефектного гена — «виновника» заболевания. В основе этого механизма лежит способность бактерий обороняться от атакующих их бактериофагов.
CRISPR–Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии, является надежным помощником лечения и диагностики таких заболеваний, как онкология, хронический гепатит В, β-талассемия, ВИЧ, амавроз Лебера, COVID–19.
Что касается немедицинских применений, то многие из них уже реализованы на коммерческой основе. Получен целый ряд сельскохозяйственных животных и растений, обладающих заданными свойствами. Вот несколько анекдотичный пример: как известно, в магазинах шампиньоны на срезах быстро темнеют. С точки зрения продавца, это плохо, потому что покупатели не хотят покупать черные шампиньоны, а хотят белые. Выяснилось, что ген, который кодирует белок, ответственный за потемнение, можно разрушить, используя технологию CRISPR–Сas. И вот в США пару лет назад были одобрены к использованию шампиньоны с отредактированным геномом. Теперь потребитель может покупать старые шампиньоны по цене свежих.
Сегодня объем рынка технологий, основанных на CRISPR–Сas, составляет около 2 млрд.долларов. По другим оценкам, к 2027 году он достигнет 10 млрд.
Об этом говорит Германия:
Рост цен в Германии — Ryanair вводит новые правила оплаты мест для детей и взрослых
Ожидать ли штраф, если больничный отослан с опозданием. Решение суда успокоит многих
Германия — 2225 жертв: факты насилия в протестантской церкви
Ведение бизнеса в арендованном жилье: что можно, что запрещено
Экономьте с умом: лучшие дни для выгодных покупок в Германии
Германия — VW–Currywurst демонстрирует рекорды продаж
Что случилось с сервисом Google Maps . Изменения, которые можно обойти
Если покупатель приобрел квартиру с жильцами: консультирует адвокат. Передача права собственности на квартиру не ведет к автоматическому расторжению договора найма
Опасно для жизни: производитель отзывает велосипеды
Хабек ставит на стаж: планируемая система поощрений
